ASRS 2024: resultados de 100 semanas do estudo RESTORE mostram resultados de retinose pigmentar.

19 de julho de 2024 – Por Sydney M Crago David Hutton

Na reunião da American Society of Retina Specialists (ASRS) deste ano, Michael Singer, MD, apresentou os resultados de 100 semanas do estudo RESTORE. Neste vídeo, o Dr. Singer, que é professor clínico de oftalmologia na UT Health San Antonio e diretor de pesquisa clínica no Medical Center Ophthalmology, ambos no Texas, compartilha as principais conclusões de sua apresentação.

Nota do editor: a transcrição abaixo fdo vídeo, foi ligeiramente editada para maior clareza.

Michael Singer, MD: Meu nome é Michael Singer. Sou professor clínico de oftalmologia na UT Health San Antonio e diretor de pesquisa clínica no Medical Center Ophthalmology. Ok, então falando sobre o teste RESTORE hoje, tive a sorte de apresentar o teste RESTORE em nome da Nanoscope Technology.

E o estudo RESTORE estava, estava olhando para essa coisa chamada opsina multicromática no tratamento da retinose pigmentar.

O que é uma opsina multicromática, você diz? É algo que pode cuidar de todos os tipos de retinose pigmentar. Como você provavelmente sabe, doenças hereditárias da retina têm até 275 genes causando essa doença. E muitas terapias são adaptadas para esses genes específicos. O que é legal sobre o produto MCO é que ele é um vetor AAV injetado intravítreo que tem como alvo células bipolares. E o que ele faz, ele transforma células bipolares em fotorreceptores. E como resultado, ele não precisa ter um genótipo específico.

O que é interessante saber é que hoje apresentei os dados sobre os resultados de 100 semanas do estudo RESTORE, que foi um estudo de Fase 2b3 analisando duas doses diferentes de MCO-10. Foi uma dose alta, uma dose baixa e uma simulação. O desfecho primário foi a acuidade visual em 1 ano, o desfecho secundário foi a acuidade virtual em 76 semanas. E este foi o fim do estudo em 100. Mas a boa notícia é que vamos acompanhar esses pacientes e um estudo diferente, mas os mesmos pacientes chamaram o estudo REMAIN para outro por um total de 5 anos ou 2,5 anos a partir de agora.

Então o que ele mostrou? O que ele mostrou foi, essencialmente, que você teve uma melhora estatisticamente significativa na acuidade visual melhor corrigida em ambas as doses na Semana 52, com 40% das pessoas sendo ganhadores de três linhas. Na semana 76, a dose alta ainda era estatisticamente significativa em termos de visão, e havia 56 ganhadores de três linhas. E em 100 semanas, ainda havia uma melhora estatisticamente significativa na acuidade visual e 30% de ganhadores de três linhas. Mas eu preciso explicar o que significam os ganhadores de três linhas. Nesta população de pessoas que essencialmente não têm visão alguma. O teste EDTRS basicamente quebra, e quebra porque. Ele não é feito para isso… ele é feito para 2800 ou melhor. Então, precisamos escolher um novo tipo de teste de acuidade visual chamado Teste de Acuidade Visual de Freiberg.

O Teste de Acuidade Visual de Freiberg é feito especificamente para esses pacientes com baixa visão. É um teste novo, no entanto, foi verificado de forma independente por agências independentes, bem como foi usado em outros ensaios clínicos. Então, nessa população de pacientes que potencialmente não conseguem enxergar, precisamos de um teste especial. O fato de a visão ser tão boa, torna isso muito encorajador. Havia testes secundários como um teste de mobilidade, você sabe, um teste de discriminação de formas IRDS. E os pacientes conseguiram melhorar em pelo menos dois de três desses testes diferentes. Obviamente, você injeta um vetor AAV, a preocupação é que você vai ter inflamação. Então, havia uma profilaxia com esteroides no começo, mas não havia retinite oclusiva ou vasculite, ou hipotonia, ou todas as coisas que nos mantêm acordados à noite, para ser honesto.

A boa notícia é que a grande maioria das pessoas conseguiu diminuir os esteroides. E na semana 100, havia apenas um paciente usando esteroides tópicos uma vez ao dia. Então, você sabe, em conclusão, o medicamento parece funcionar, tem um bom perfil de segurança, tem uma boa duração de atividade, e vamos acompanhar a segurança de longo prazo por mais 2,5 anos, o que dá um total de 5 anos, e estou honrado em poder entregar essas informações. Obrigado.

Fonte: Europe Ophthalmology Times