Nova técnica de edição genética cura cegueira em animais

Cientistas chineses conseguiram recuperar a visão de roedores cegos com uma nova técnica de edição genética.

Os camundongos do experimento tinham uma forma de cegueira conhecida como retinite pigmentosa, que também pode acometer os seres humanos.

Publicado na revista científica Journal of Experimental Medicine (JEM), o estudo detalha o uso de uma nova técnica de edição genética inspirada no tradicional método CRISPR, a PE SPRY. Segundo os autores, a ferramenta recém-desenvolvida é ainda mais versátil no uso para editar os genes, podendo ser programada para corrigir múltiplos tipos de mutação genética, independentemente de onde ocorram no genoma.

Com a técnica, os pesquisadores restauraram a visão de camundongos, corrigindo mutações no gene que codifica a enzima PDE6β, localizadas na retina. O feito impediu a morte de mais células fotorreceptoras, como bastonetes e cones. Além disso, restaurou as respostas da região aos estímulos da luz.

Efeitos na visão da edição genética são duradouros?

Um ponto positivo da pesquisa é que as correções dos genes na retina são duradouras, ou seja, a cegueira não volta conforme o animal envelhece. Inclusive, os roedores passaram por periódicos testes em que a visão era testada. Os resultados das cobaias que passaram pela edição genética eram similares aos das saudáveis.

Estratégia pode ser estudada em humanos

“Nosso estudo fornece evidências substanciais para a aplicabilidade in vivo dessa nova estratégia de edição do genoma e seu potencial em diversas pesquisas e contextos terapêuticos, em particular para doenças hereditárias da retina, como a retinite pigmentosa”, afirma Kai Yao, professor da universidade e um dos autores do estudo, em comunicado.

No entanto, mais testes de segurança e em outros modelos vivos devem ser desenvolvidos antes que a técnica de edição genética PE SPRY seja estudada nos primeiros humanos. Ainda não há previsão de quando isso pode ocorrer.