Ocugen – tratamento de retinose pigmentar

Ocugen anuncia atualização positiva de segurança e eficácia de 2 anos da Fase 1/2 OCU400 para tratamento de retinose pigmentar

Sydney M Crago – 15 de janeiro de 2025

Principais conclusões

OCU400 mostrou ganho significativo de 2 linhas em LLVA em olhos tratados, validando seu mecanismo independente de gene para retinite pigmentosa.

A eficácia da terapia em diversas mutações destaca seu potencial para aplicações mais amplas em doenças da retina.

A segurança e eficácia a longo prazo do OCU400 são consistentes com descobertas anteriores, demonstrando sua durabilidade.

O estudo de Fase 3 OCU400 liMeliGhT está progredindo em direção à submissão ao BLA no primeiro semestre de 2026.

 

BLA (Biologics License Application – BLA) é uma autorização para comercialização para produtos biológicos, terapêuticos e vacinas.

 

O OCU400 demonstrou melhora significativa no ganho de 2 linhas (10 letras no gráfico ETDRS) na acuidade visual de baixa luminância (LLVA) em olhos tratados quando comparados a olhos não tratados.

A Ocugen, Inc. anunciou a atualização positiva de segurança e eficácia de 2 anos para o ensaio clínico de Fase 1/2 OCU400 para o tratamento de retinite pigmentosa (RP) inicial a avançada em populações pediátricas e adultas.

De acordo com a empresa, o OCU400 demonstrou melhora significativa do ganho de 2 linhas (10 letras no gráfico ETDRS) na acuidade visual de baixa luminância (LLVA) em olhos tratados quando comparados a olhos não tratados. Isso foi estatisticamente significativo (p=0,01) em todos os indivíduos, independentemente da mutação em 2 anos, validando o mecanismo de ação agnóstico do gene para o OCU400.

Syed M. Shah, MD, FACS, Vice-Presidente de Pesquisa e Medicina Digital, Diretor do Retina Service no Gundersen Health System, La Crosse, Wisconsin é citado no press release 1 , como segue, “O amplo espectro de genes e mutações que causam RP apresenta um desafio único no desenvolvimento de tratamentos para essa necessidade não atendida. É aqui que a promessa de terapias agnósticas de mutação se torna particularmente convincente. A eficácia demonstrada do OCU400 em múltiplas mutações não só oferece esperança aos pacientes de RP, mas também abre novas possibilidades para o tratamento de outras doenças da retina.”

Huma Qamar, MD, MPH, Diretor Médico da Ocugen falou sobre o potencial de longo prazo desses tratamentos, dizendo: “Estabelecer a segurança e eficácia de longo prazo do OCU400 demonstra a durabilidade dessa nova terapia genética. Essas descobertas de acuidade visual em baixa luminosidade (LLVA) de 2 anos, que são a medida mais sensível da função visual, são consistentes com os resultados observados em um ano.” 

O ensaio clínico de Fase 3 OCU400 liMeliGhT está em andamento e deve ser submetido ao BLA no primeiro semestre de 2026.

 

Fonte: Ophthalmology Times

 

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