Optogenética para Retinose Pigmentar
Primeiro paciente administrado em ensaio de terapia gênica optogenética.
A Nanoscope Therapeutics dosou seu primeiro paciente em um teste de fase final de fase 2b de uma terapia genética que distribui opsina com múltiplas características às células da retina.
O primeiro paciente foi dosado no ensaio clínico de Fase 2b da Nanoscope Therapeutics de MCO-010, uma monoterapia optogenética ativável por luz ambiente para restaurar a visão em pacientes com retinose pigmentar.
Sulagna Bhattacharya, CEO da Nanoscope Therapeutics, elogiou a equipe da empresa, os parceiros clínicos e os pacientes que participaram do estudo.
“Os resultados de nosso estudo de Fase 2b podem fornecer a base para consideração pelo FDA para a aprovação acelerada do MCO-010 para o tratamento de RP”, disse Sulagna Bhattacharya.
“Estamos ansiosos para trabalhar com o FDA e outras agências regulatórias para que possamos trazer o MCO-010 para pacientes de RP”.
De acordo com a empresa, sua terapia optogenética usa um vetor AAV2 proprietário intravitrealmente entregue para entregar genes de opsina multicaracterística (MCO) em células retinais, onde expressam opsinas policromáticas permitindo a visão em ambientes de cores diferentes.
A terapia pode ser administrada em um consultório médico sem a necessidade de óculos ou outras intervenções.
Com base em evidências preliminares do estudo de Fase 1 / 2a da empresa, o MCO-010 é potencialmente aplicável não apenas para RP, mas outras doenças degenerativas do olho, independentemente de mutações genéticas.
MCO-010 recebeu designações de medicamento órfão para RP e doença de Stargardt do FDA.
O estudo de Fase 2b incluirá 27 participantes em um estudo multicêntrico, duplo-cego, controlado por simulação, aleatoriamente designado nos EUA, envolvendo pacientes com visão avançado.
O tratamento envolverá uma única injeção intravítrea de MCO-010 ou farsa, falso para confirmar a segurança, tolerabilidade e eficácia na melhoria da visão e função visual dos pacientes.
Ele usa um vetor AAV2 proprietário para entregar os genes MCO na retina.
Esta terapia genética independente de mutação envolve uma única injeção através do olho administrada em um consultório médico.
Espera-se que o estudo conclua a inscrição até o final do ano, com resultados de 12 meses disponíveis até o final de 2022.
Mohamed Genead, MD, chefe de desenvolvimento e diretor médico da Nanoscope Therapeutics, observou que o marco não é importante apenas para a empresa, mas também para o campo da pesquisa oftálmica.
“Continuamos firmes em nosso compromisso de trazer uma monoterapia optogenética segura e diferenciada para a comunidade oftalmológica”, disse Mohamed Genead.
“Por conseguinte, estamos entusiasmados com nosso programa de desenvolvimento MCO-010, que acreditamos ter um potencial significativo para o tratamento de uma ampla variedade de doenças da retina”.
Um estudo aberto de Fase 1 / 2a completo de MCO-010 em 11 pacientes com Fritar demonstrou que a monoterapia optogenética ativável com luz ambiente foi bem tolerada com melhoria da qualidade de vida consistente com visão funcional significativa e melhora da função visual em pacientes com Fritar avançado.
“Nossa equipe está trabalhando duro para expandir ainda mais a plataforma MCO para outras degenerações retinais, incluindo doença de Stargardt, degeneração macular relacionada à idade seca e outras”, disse Samarendra Mohanty, PhD, presidente e diretor científico da Nanoscope Therapeutics.
Fonte: Ophthalmology Times
Comentário (2)
Vera Lucia Domingues| 24 de julho de 2021
A saúde,física e mental é o mais valioso bem que uma pessoa pode ter.Muito importante todos essas pesquisas e avanços da medicina. Parabéns a todos que se dedicam a devolver a qualidade de vida ,estamos cada vez mais esperançosos.
LUCIANA DE LIMA NUNES| 24 de julho de 2021
lutvnunes@gmail.com