RP associado a USH2A

Primeiro participante dosado no ensaio clínico de Fase 2b de ultevursen para RP associado a USH2A
Em 12 de dezembro de 2024, a Sepul Bio anunciou que o primeiro participante clínico foi dosado no estudo clínico LUNA, que é um estudo clínico de Fase 2b para Ultevursen em indivíduos com síndrome de Usher ou RP não sindrômica devido a variantes no exon 13 do gene tipo 2A da síndrome de Usher.
A equipe clínica foi criada em dezembro de 2023 e trabalhou duro para reiniciar o programa Ultevursen e espera inscrever rapidamente o estudo, para avançar o desenvolvimento do ultevursen e levar esta potencial nova terapia para a comunidade de pacientes do USH2A o mais rápido possível.
Estamos entusiasmados em compartilhar que a Sepul Bio , uma unidade de negócios inovadora dos Laboratories Théa, dará continuidade ao trabalho inovador iniciado pela ProQR Therapeutics. Em 12 de dezembro de 2024, a Sepul Bio anunciou que o primeiro participante clínico foi dosado no estudo clínico LUNA. LUNA é um estudo clínico de Fase 2b para ultevursen em indivíduos com síndrome de Usher ou RP não sindrômica devido a variantes no exon 13 do gene tipo 2a da síndrome de Usher.
LUNA , também chamado de SB-421a-006, é um estudo de dois anos testando ultevursen . Ultevursen é uma terapia experimental de mRNA que visa ajudar pessoas com síndrome de Usher tipo 2a a manter sua visão. O estudo LUNA inscreverá 81 participantes, adultos e crianças com mais de oito anos de idade, que têm retinite pigmentosa causada por alterações específicas, ou variantes, no exon 13 do gene USH2A . O primeiro local clínico ativo fica nos Estados Unidos. A Sepul Bio planeja abrir mais locais nos próximos meses, compartilhando atualizações conforme forem confirmadas.
Como funciona o ultevursen?
Ultevursen é uma terapia baseada em RNA que tem como alvo o RNA mensageiro (mRNA). Conforme abordado em nossa série de Educação Científica, o DNA é transcrito em RNA, que é então traduzido em proteínas. O mRNA carrega as instruções genéticas para fazer proteínas específicas. Parar o processo de tradução pode impedir que uma proteína seja feita. É o que acontece com variantes no exon 13 do gene USH2A.
Os oligonucleotídeos antisense (AONs ou ASOs) são pedaços curtos e personalizados de DNA ou RNA que se ligam ao mRNA para bloquear a tradução. O ultevursen da Sepul Bio usa esses fragmentos de RNA personalizados para se ligar especificamente ao exon 13 do gene USH2A . Isso impede que o exon mutado seja traduzido (um processo chamado exon skipping), enquanto o restante do mRNA é processado normalmente. O resultado é uma proteína USH2A funcional , mesmo com a mutação ignorada.
Sepul Bio
Como uma unidade de negócios dedicada da Théa, a Sepul Bio está na vanguarda do avanço de terapias transformadoras de mRNA para doenças hereditárias da retina, com ênfase particular no desenvolvimento de dois produtos oftálmicos de ponta: ultevursen e sepofarsen.
A equipe da Sepul Bio foi criada em dezembro de 2023 e trabalhou duro para reiniciar o programa ultevursen. A equipe clínica espera inscrever rapidamente o estudo, para avançar o desenvolvimento do ultevursen e levar esta potencial nova terapia para a comunidade de pacientes do USH2A o mais rápido possível.
Andrew Bolan, Diretor de Advocacia do Paciente, é um membro-chave da Sepul Bio que fez a transição do ProQR. Ele continua a servir como um elo vital neste trabalho. O Sr. Bolan compartilhará atualizações com indivíduos e famílias afetados pelo USH2A conforme progresso significativo for feito. Indivíduos interessados podem enviar perguntas para contact@sepulbio.com .
Este também é um bom momento para garantir que você faça parte do nosso USH Trust para ser mantido informado sobre este e outros ensaios clínicos. O USH Trust é nossa ferramenta mais poderosa para dar suporte à pesquisa. Certifique-se de ter atualizado suas informações no nosso USH Trust . Se você suspeitar que suas informações estão desatualizadas, reserve um momento para atualizar seu endereço de e-mail preferido, sua data de nascimento, seu tipo e subtipo e se você tem confirmação genética deste diagnóstico.
Fonte: Usher Syndrome Coalition