Terapia genética em Amaurose Congênita de Leber

Frontera Therapeutics administra primeiro paciente em ensaio clínico …

para terapia genética FT-001 para tratamento de LCA – 6 de janeiro de 2023 – Por David Hutton

O FT-001 é administrado por uma injeção única no espaço sub-retiniano do olho que fornece uma cópia funcional do gene humano RPE65 aos núcleos das células da retina do paciente.

A Frontera Therapeutics anunciou hoje que administrou o primeiro paciente em um ensaio clínico de Fase 1 de seu principal programa de terapia genética, FT-001, para o tratamento de Leber Congenital Amaurosis-2, uma doença retiniana hereditária grave relacionada a uma mutação no RPE65 gene.

De acordo com um comunicado de imprensa, o FT-001 é administrado por uma injeção única no espaço sub-retiniano do olho que fornece uma cópia funcional do gene humano RPE65 aos núcleos das células da retina do paciente.

“Esta é uma conquista emocionante para a Frontera Therapeutics, pois iniciamos nosso primeiro ensaio clínico e damos um passo significativo como empresa”, disse Yong Dai, PhD, CEO e fundador da Frontera Therapeutics, em comunicado.

Em setembro de 2022, a Frontera obteve com sucesso um IND do Centro de Avaliação de Medicamentos (CDE), NMPA, na China. Além disso, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA liberou um IND para FT-001 no início deste ano em abril. Este ensaio clínico de Fase 1 foi desenvolvido para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e efeitos terapêuticos do FT-001 como dose única em pacientes com LCA-2 e está sendo conduzido na China com uma leitura inicial de dados prevista para o segundo semestre. de 2023.

Sobre Amaurose Congênita Leber -2 (LCA-2)

A amaurose congênita de Leber (LCA) é um grupo de doenças retinianas hereditárias caracterizadas por perda severa da visão desde o nascimento. A deficiência é grave e tende a piorar com o tempo.

LCA é geralmente herdada como uma condição genética autossômica recessiva. LCA-2, que ocorre devido a uma mutação autossômica recessiva no gene RPE65, é responsável por 10% de todos os diagnósticos de LCA. Classificada como uma doença ultra-órfã, a LCA é encontrada em dois a três em cada 100.000 recém-nascidos.

 

Fonte: Ophthalmology Times

 

 

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