O conceito “terapia genética” teve início os anos 1960 até 1970 e depois foi intitulado como “terapia gênica”. Trata-se de um procedimento que introduz genes funcionais no interior das células com genes defeituosos com o objetivo de prevenir ou curar doenças.

No caso de enfermidades genéticas, nas quais um gene está defeituoso ou ausente, a terapia gênica consiste em transferir a versão funcional do gene para o organismo portador da doença, de modo a reparar o defeito. Trata-se de uma ideia muito simples e é uma técnica teoricamente promissora, mas ainda está em condições experimentais.