Autor: Martin David Harpa – 2 de fevereiro de 2025

Principais conclusões

• Laru-zova, uma terapia genética para XLRP, recebeu a designação RMAT da FDA para agilizar seu processo de desenvolvimento e revisão.
• A designação RMAT facilita a comunicação com o FDA, permitindo discussões sobre desfechos para aprovação acelerada.
• Laru-zova tem como alvo os danos aos fotorreceptores no XLRP expressando a proteína RPGR de comprimento total, abordando a perda de bastonetes e cones.
• Os ensaios de fase 2 DAWN e SKYLINE fornecem evidências preliminares da eficácia, segurança e tolerabilidade do laru-zova em pacientes com XLRP.

A Laru-zova também possui as designações Fast Track, PRIME e ILAP, ressaltando seu potencial para atender a necessidades médicas não atendidas.

Laru-zova é uma terapia genética atualmente sendo investigada para o tratamento de pacientes com retinite pigmentosa ligada ao cromossomo X.

O laruparetigene zovaparvovec (laru-zova) da Beacon Therapeutics para o tratamento da retinite pigmentosa ligada ao cromossomo X (XLRP) recebeu a autorização de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA.

De acordo com um press release da empresa, 1 designação RMAT foi criada para agilizar o desenvolvimento e a revisão de terapias de medicina regenerativa que têm o potencial de abordar necessidades não atendidas em doenças graves ou fatais, com base em evidências clínicas preliminares. Além disso, a designação permite comunicações com o FDA durante todo o desenvolvimento, incluindo a oportunidade de discutir endpoints apropriados para dar suporte à aprovação acelerada.

Laru-zova é uma terapia genética atualmente sendo investigada para o tratamento de pacientes com XLRP. Laru-zova expressa a proteína RPGR de comprimento total, abordando assim o complemento total de danos ao fotorreceptor causados ​​por XLRP, incluindo perda de bastonetes e cones.

Lance Baldo, MD, CEO da Beacon Therapeutics, comentou sobre a designação em um comunicado à imprensa da empresa.

“A decisão da FDA de conceder a designação RMAT para laru-zova é um marco significativo para a comunidade de pacientes de XLRP e ressalta nossos dados promissores e o potencial de laru-zova para melhorar significativamente as vidas de pacientes que sofrem de XLRP”, disse Baldo. “Estamos ansiosos para trabalhar em estreita colaboração com a FDA em atividades de desenvolvimento contínuo para dar suporte a um caminho acelerado para laru-zova.”

A designação RMAT da FDA para laru-zova reconhece evidências clínicas preliminares dos ensaios de Fase 2 DAWN e SKYLINE que avaliam a eficácia, segurança e tolerabilidade de laru-zova em pacientes com XLRP causada por mutações no  gene RPGR  .

SKYLINE é um estudo em andamento, totalmente inscrito, de Fase 2, randomizado e controlado que avalia a segurança, eficácia e tolerabilidade de laru-zova em 14 pacientes do sexo masculino com XLRP causada por mutações no  gene RPGR  . O desfecho primário do estudo é a proporção de resposta por microperimetria entre o estudo e o olho oposto no mês 12.

DAWN é um estudo em andamento de Fase 2, não randomizado, aberto de laru-zova no olho oposto de participantes do sexo masculino com XLRP que foram tratados anteriormente com uma terapia genética baseada em vetor AAV que fornece a proteína RPGR de comprimento total. O objetivo do DAWN é avaliar dois níveis de dose diferentes de laru-zova para eficácia, segurança e tolerabilidade na população-alvo.

Além da designação RMAT, Laru-zova também possui designações regulatórias adicionais, incluindo a designação Fast Track da FDA, a designação PRIME da Agência Europeia de Medicamentos e a designação ILAP da Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido.

Fonte: Ophthalmology Time