28 de janeiro de 2025

Principais conclusões

• A Viralgen e a Axovia estão desenvolvendo uma terapia genética baseada em AAV9 para distrofia retiniana em pacientes com Síndrome de Bardet-Biedl (BBS).
• A terapia visa interromper a morte das células fotorreceptoras e a perda de visão usando um vetor BBS1 AAV9 otimizado por códon.
• O principal programa da Axovia, o AXV-101, deverá entrar em desenvolvimento clínico em meados de 2025.
• A Viralgen fabricará a terapia usando sua linhagem celular e plataforma Pro10, garantindo desenvolvimento eficiente e fornecimento oportuno.

A Viralgen e a Axovia estão desenvolvendo uma terapia genética baseada em AAV9 para distrofia retiniana em pacientes com Síndrome de Bardet-Biedl (BBS).

A terapia visa interromper a morte das células fotorreceptoras e a perda de visão usando um vetor BBS1 AAV9 otimizado por códon.

As empresas trabalharão juntas usando o vetor BBS1 AAV9 otimizado por códon para minimizar a perda de visão causada por defeitos genéticos no gene BBS1. 

A Viralgen e a Axovia Therapeutics estão fazendo uma parceria para avançar no desenvolvimento e na fabricação de uma terapia genética investigacional baseada em AAV9, visando tratar distrofia retiniana em pacientes com Síndrome de Bardet-Biedl (BBS). A colaboração dará aos pacientes acesso a um tratamento investigacional dinâmico com o potencial de interromper a morte de células fotorreceptoras e a degeneração retiniana, bem como interromper a perda de visão.

“À medida que a Axovia avança seu pipeline de terapias potenciais abordando as causas genéticas da cegueira em direção à clínica, queremos garantir que dimensionamos adequadamente a fabricação de AAV para dar suporte a esse esforço, e estamos muito felizes por termos feito parceria com a Viralgen como nossa CDMO”, disse Victor Hernandez, cofundador e diretor científico. “Nosso programa principal, AXV-101, que está sendo desenvolvido para abordar a distrofia retiniana associada à Síndrome de Bardet-Biedl (BBS), deve entrar em desenvolvimento clínico em meados de 2025, e acreditamos que essa parceria garantirá um desenvolvimento rápido e eficiente, à medida que buscamos avançar essa terapia para os pacientes o mais rápido possível”.

As duas empresas trabalharão juntas usando o vetor BBS1 AAV9 otimizado por códon para minimizar a perda de visão causada pelos defeitos genéticos no gene BBS1. A terapia também será fabricada nas instalações da Viralgen, capitalizando a expertise da empresa em AAV e usando a linha celular Pro10 e a plataforma de fabricação.

“Estamos muito satisfeitos em fazer parceria com a Axovia e trazer nossa expertise em fabricação de AAV. Estamos comprometidos em fornecer vetores de qualidade e fornecimento oportuno com o objetivo de fornecer tratamento modificador de doenças para pacientes afetados por distrofia retiniana relacionada a BBS1”, disse Jimmy Vanhove, CEO da Viralgen.

Fonte: Ophthalmology Time