Terapia gênica para pacientes com LCA5 – Amaurose Congênita de Leber – 02 de dezembro de 2022

Opus Genetics lançará ensaio clínico de terapia gênica para pacientes com LCA5. A terapia genética LCA5 será o primeiro tratamento Opus emergente a passar para um estudo humano.

Opus Genetics, uma empresa que desenvolve terapias genéticas para pessoas com doenças retinianas hereditárias, recebeu autorização da Food & Drug Administration (FDA) dos EUA para lançar um ensaio clínico para sua terapia genética emergente para amaurose congênita de Leber 5 (LCA5), que causa perda de visão em crianças com mutações no gene que expressa a proteína lebercilina. O ensaio clínico de Fase 1/2, envolvendo nove pacientes adultos, será realizado na Universidade da Pensilvânia. A empresa planeja iniciar a inscrição de pacientes no primeiro trimestre de 2023.

O ensaio clínico de terapia genética LCA5 será o primeiro lançado pela Opus, uma empresa originalmente concebida e formada pela Foundation Fighting Blindness. Fundada em 2021, a Opus recebeu US$ 19 milhões em financiamento inicial do Fundo RD da Fundação, um fundo de filantropia de risco para terapias emergentes de doenças da retina em ensaios clínicos em estágio inicial ou em fase inicial. A empresa é liderada por Ben Yerxa, PhD, ex-CEO da Fundação.

Conhecida como OPGx-001, a terapia genética LCA5 usará um vírus adeno-associado (AAV) de engenharia humana para fornecer cópias saudáveis ​​do gene LCA5 às retinas dos pacientes, aumentando as cópias mutantes que causam perda de visão. A terapia será administrada por meio de uma injeção única sob a retina. Os pesquisadores acreditam que as terapias genéticas serão eficazes por muitos anos, talvez a vida do paciente. Dados pré-clínicos, de estudos em modelos de células animais e humanas, demonstraram preservação da estrutura da retina e função visual quando OPGx-001 foi administrado antes do pico de gravidade da doença.

“Estamos muito satisfeitos em ver a Opus entrando na clínica com seu programa LCA5, fundado por nosso distinto colega e luminar da terapia genética, Dr. Jean Bennett”, disse Rusty Kelley, diretor administrativo do RD Fund. “De maneira empolgante, a Opus também está desenvolvendo terapias genéticas para LCA13, causada por mutações RDH12, e LCA9, causada por mutações NMNAT-1. O objetivo da empresa é continuar construindo sequencialmente um pipeline de novas terapias genéticas para tratar uma variedade de doenças retinianas hereditárias não atendidas, incluindo LCA, distrofias maculares e retinose pigmentar”.

A missão urgente da Foundation Fighting Blindness é conduzir a pesquisa que fornecerá prevenções, tratamentos e curas para pessoas afetadas por retinite pigmentosa, degeneração macular, síndrome de Usher e todo o espectro de doenças degenerativas da retina. A Fundação é um farol para aqueles afetados por essas doenças que cegam. Junte-se à luta e ajude-nos a acelerar nossa missão.

Fonte: Foundation Fighting Blindness