Opus Genetics recebe designação de doença pediátrica da FDA para OPGx-LCA5 para tratar doença retiniana hereditária rara LCA5

21 de agosto de 2024 – Por David Hutton

A Opus Genetics anunciou que a FDA concedeu a designação de Doença Pediátrica Rara (RPD) para sua terapia genética ocular OPGx-LCA5 para tratar pacientes com a doença hereditária da retina  LCA5 De acordo com a empresa, OPGx-LCA5 é um vetor do vírus adeno-associado 8 (AAV8) projetado para fornecer precisamente um  gene LCA5 funcional  à retina externa em pacientes com amaurose congênita de Leber (LCA) resultante de mutações bialélicas no  gene LCA5  ( LCA5 ).

Ben Yerxa, PhD, CEO da Opus, disse que a empresa está satisfeita em receber a designação de Doença Pediátrica Rara da FDA para sua terapia genética OPGx-LCA5.

“Este marco importante nos aproxima de entregar um tratamento potencial para pacientes com  LCA5 ”, disse Yerxa no comunicado à imprensa. “Na Opus, estamos comprometidos em avançar terapias que ajudem a tratar pacientes com doenças hereditárias da retina, e esta designação valida ainda mais o impacto potencial de nossa abordagem inovadora de terapia genética ocular. Estamos ansiosos para fornecer atualizações sobre o ensaio clínico de Fase 1/2 avaliando OPGx-LCA5 em breve.”

LCA5  é uma forma de degeneração retiniana de início precoce que afeta aproximadamente 1 em 1,7 milhões de pessoas nos Estados Unidos. Atualmente, não há tratamentos aprovados para indivíduos com perda de visão relacionada a LCA5. OPGx-LCA5 está atualmente sendo estudado em um ensaio clínico de Fase 1/2 de escalonamento de dose aberto (NCT05616793) na Universidade da Pensilvânia, projetado para avaliar sua segurança e eficácia preliminar em 15 pacientes que foram diagnosticados com degeneração retiniana hereditária devido a mutações bialélicas no  gene LCA5.

A FDA concede a designação de Doença Pediátrica Rara a produtos terapêuticos destinados a tratar doenças raras graves ou fatais que afetam principalmente indivíduos com menos de 18 anos. Ao garantir a designação, a Opus tem acesso a incentivos e suporte da FDA durante seu programa de desenvolvimento.

Com a designação, o OPGx-LCA5 será elegível para receber um voucher de revisão prioritária após a aprovação de qualquer solicitação de marketing subsequente que possa ser vendida ou transferida para outras empresas.

Sobre OPGx-LCA5

A terapia é projetada para tratar uma forma de amaurose congênita de Leber (LCA) devido a mutações bialélicas no  gene LCA5  ( LCA5 ), que codifica a proteína lebercilina.  LCA5  é uma distrofia retiniana hereditária grave de início precoce. Estudos em  pacientes com LCA5  revelaram evidências da dissociação da arquitetura retiniana e da função visual na doença, apontando para uma oportunidade de intervenção terapêutica por meio do aumento do gene.

Além disso, o OPGx-LCA5 usa um vetor de vírus adeno-associado 8 (AAV8) para fornecer precisamente um  gene LCA5 funcional  à retina externa.

Fonte: Modern Retina