Terapia VG901 para retinose pigmentar

9 de janeiro de 2025 Por Hattie Hayes
A ViGeneron, sediada em Munique, também recebeu aprovação para escalonamento de dose no ensaio clínico de fase 1b em andamento.
A ViGeneron GmbH, uma empresa de terapia genética em estágio clínico sediada em Munique, Alemanha, compartilhou detalhes de dois novos marcos em um teste clínico em andamento de seu candidato terapêutico VG901 (NCT06291935). Em um comunicado à imprensa, a ViGeneron declarou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu ao VG901 uma Rare Pediatric Disease Designation (RPDD); além disso, o Data Safety Monitoring Board (DSMB) independente aprovou por unanimidade o escalonamento de dose no teste de fase 1b.
O VG901 usa um novo vetor de vírus adenoassociado (AAV) de última geração para tratar a retinite pigmentosa (RP) associada ao CNGA1. O AAV proprietário, chamado vgAAV, fornece o gene CNGA1 por meio de injeção intravítrea em vez de administração subretiniana para evitar danos à retina, declarou a empresa. A RP é o tipo mais comum de doença hereditária da retina, estima-se que afete 1 em 4.000 pessoas na Europa e 1 em 3.500 nos EUA.
O RPDD pode qualificar a ViGeneron para um voucher de revisão prioritária mediante aprovação de marketing para o VG901, o que permitiria uma revisão acelerada pela FDA (reduzindo o período de revisão para 6 meses). O voucher pode ser usado para revisão de qualquer candidato a medicamento no pipeline da ViGeneron e é transferível para uso ou venda, de acordo com o press release. A FDA emitiu anteriormente a Designação de Medicamento Órfão para o VG901.
Enquanto isso, a aprovação do escalonamento de dose reflete uma decisão unânime do DSMB, um grupo de especialistas independentes que conduzem uma revisão rigorosa dos dados do teste seguindo cada coorte de pacientes. O teste de Fase 1b em andamento foi projetado para avaliar o VG901 quanto à segurança e eficácia preliminar.
Bart P Leroy, MD, PhD, é chefe do Departamento de Oftalmologia do Hospital Universitário de Ghent, na Bélgica, e presidente do DSMB para o ensaio clínico. “O DSMB recomendou unanimemente prosseguir com o escalonamento da dose no ensaio clínico em andamento do VG901 Fase 1b”, disse o Prof. Leroy no comunicado à imprensa. “Nenhum evento adverso limitante da dose relacionado ao VG901 foi relatado na coorte da primeira dose até o momento. Isso marca um passo crítico em direção ao avanço para a dose mais alta e representa um marco importante em seu desenvolvimento clínico.”
Além do VG901, o portfólio da ViGeneron inclui duas plataformas adicionais de terapia genética de última geração. A plataforma de tecnologia de REconstituição via mRNA Trans-splicing (REVeRT) foi projetada para reconstituição eficiente de genes grandes (>5kb), direcionados a um determinado capsídeo. A plataforma de Transativação de AAV é uma terapia genética de AAV baseada em CRISPR-Cas, que permite a regulação de um ou mais genes in vivo.
A Agência Europeia de Medicamentos emitiu a aprovação para o Pedido de Ensaio Clínico do VG901 em agosto de 2023. 2 O primeiro paciente recebeu a dose no ensaio de fase 1b em abril de 2024.
Fonte: Europe Ophthalmology Times