FDA: Pegcetacoplan de Apellis aprovado para o tratamento de atrofia geográfica – 17 de fevereiro de 2023  Lynda Charters

Atrofia Geográfica (GA) é a manifestação grave de DMRI seca.

Apellis recebeu aprovação do FDA para pegcetacoplan intravítreo (SYFOVRE) para tratar atrofia geográfica secundária à DMRI. Esta notícia segue o envio dos dados da fase 3 de 24 meses em novembro de 2022.

A FDA aprovou o pegcetacoplan intravítreo (SYFOVRE; Apellis) para tratar a atrofia geográfica (GA) secundária à degeneração macular relacionada à idade (AMD) com base nos resultados dos dados da fase 3 de 24 meses enviados em seu pedido de novo medicamento em novembro de 2022.

“A aprovação do SYFOVRE é o evento mais importante na oftalmologia da retina em mais de uma década”, disse Eleonora Lad, MD, PhD, investigadora principal do estudo OAKS, diretora de pesquisa clínica em oftalmologia, professora associada de oftalmologia, Duke University Medical Center , em comunicado preparado. “Até agora, não havia terapias aprovadas para oferecer às pessoas que vivem com GA, pois sua visão piorava implacavelmente. Com o SYFOVRE, finalmente temos um tratamento GA seguro e eficaz para esta doença devastadora, com efeitos crescentes ao longo do tempo.”

Pegcetacoplan é uma terapia de C3 direcionada em investigação, projetada para regular a ativação excessiva da cascata do complemento, parte do sistema imunológico do corpo, que pode levar ao aparecimento e progressão de muitas doenças graves. O Pegcetacoplan recebeu a designação Fast Track da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento da AG.

A inclusão dos dados de 24 meses, explicou a empresa, fortaleceu o perfil do produto no lançamento, com impacto mínimo no cronograma de lançamento, e é considerada uma alteração importante do NDA e estendeu o período de revisão em 3 meses.

Os dados de eficácia de 24 meses foram obtidos dos estudos de Fase 3 DERBY e OAKS. De acordo com um comunicado de imprensa, “esses dados mostraram efeitos robustos e consistentes com o tratamento mensal e a cada dois meses com pegcetacoplan em ambos os estudos. Os dados de segurança de 24 meses foram enviados anteriormente como parte da atualização de 120 dias.”

Apellis observou que os dados da fase 3 de 24 meses “demonstraram efeitos robustos e crescentes ao longo do tempo”. Os dados de longo prazo forneceram um perfil de produto ainda mais forte no lançamento”, de acordo com Cedric Francois, MD, PhD, diretor executivo e cofundador da Apellis.

O OAKS (n = 621) e o DERBY (n = 637) são estudos de Fase 3, multicêntricos, randomizados, duplo-cegos, controlados por simulação comparando a eficácia e segurança de pegcetacoplan com injeções simuladas em uma população ampla e representativa de pacientes com atrofia (GA) secundária à degeneração macular relacionada à idade (DMRI). O objetivo primário dos estudos foi avaliar a eficácia do pegcetacoplan mensal e a cada dois meses em pacientes com AG avaliados pela mudança na área total de lesões de AG desde o início, conforme medido por autofluorescência de fundo de olho aos 12 meses. Os pacientes continuaram a receber tratamento mascarado por 24 meses.

Francois continuou: “Trabalharemos em estreita colaboração com o FDA à medida que concluírem a revisão do pegcetacoplan NDA e esperamos trazer a primeira terapia potencial para pessoas que vivem com GA, que atualmente não têm tratamento aprovado para esta doença implacável e debilitante”.

Um pedido de autorização de comercialização para o pegcetacoplan está sendo analisado pela Agência Europeia de Medicamentos com uma decisão esperada para o início de 2024. Além disso, um pedido de comercialização foi submetido à Health Canada.

Fonte: Modern Retina