4D Molecular Therapeutics anuncia autorização da FDA para o pedido…

de IND para o medicamento genético 4D-150 para o tratamento de EMD – 3 de fevereiro de 2023 – David Hutton

O ensaio clínico de Fase 2 SPECTRA avaliará 4D-150 em pacientes com EMD.

A 4D Molecular Therapeutics anunciou a autorização da FDA para o pedido de novo medicamento em investigação (IND) para 4D-150, um medicamento genético intravítreo baseado em vetor R100, para o tratamento de pacientes com Edema macular diabético (EMD).

De acordo com a empresa, o ensaio clínico SPECTRA Fase 2 avaliará 4D-150 em pacientes com EMD. O desenho do estudo consiste em um estágio de confirmação de dose seguido por um estágio de expansão de dose mascarada, no qual os pacientes serão randomizados para receber uma única injeção intravítrea em um dos dois níveis de dose de 4D-150 ou aflibercept em uma proporção de 1:1:1 ( n=54 pacientes). Prevê-se que as doses a serem avaliadas no EMD estejam entre 6E9 e 3E10 vg/olho.

A empresa observou em um comunicado de imprensa que a liberação do IND permite o início dos locais de estudo clínico SPECTRA, e o 4DMT espera começar a inscrição no terceiro trimestre de 2023.

Os dados iniciais da Coorte 1 (n = 5) da parte da Fase 1 do ensaio clínico PRISM de Fase 1/2 com 4D-150 para degeneração macular relacionada à idade úmida (DMRI úmida) demonstraram uma redução na taxa anualizada de injeção anti-VEGF em mais de 95%, validando ainda mais o potencial do nosso vetor intravítreo R100 para outras doenças oculares de grande mercado, como atrofia geográfica.

No mês passado, o 4DMT anunciou que havia iniciado a parte da Fase 2 aleatoriamente designada do ensaio clínico Fase 1/2 PRISM para 4D-150 em pacientes com DMRI úmida. Esta parte do estudo agora está inscrevendo pacientes.

A empresa disse que planeja apresentar dados provisórios para as coortes de dose 1, 2 e 3 (n = 15) na Reunião Anual ARVO de 2023, que acontecerá de 23 a 27 de abril em Nova Orleans. No momento da apresentação dos dados do ARVO, prevê-se que todos os pacientes tenham pelo menos seis meses de acompanhamento após o tratamento com 4D-150.

David Kirn, MD, co-fundador e CEO da 4DMT, disse que este é o sexto IND dos EUA submetido pela 4DMT, e todos os seis foram liberados pelo FDA.

“A robustez e a eficiência de nosso mecanismo de design e desenvolvimento de produtos são baseadas na excelência sustentada por nossas equipes de fabricação, pré-clínica, clínica e regulatória”, disse Kirn no comunicado. “Estamos entusiasmados por começar a inscrever a parte da Fase 2 do nosso estudo PRISM na DMRI úmida e avaliar o potencial do 4D-150 em pacientes com EMD que também requerem injeções frequentes de anti-VEGF e têm uma alta carga de tratamento”.

Sobre 4D-150

De acordo com o comunicado de imprensa, o 4D-150 é composto pelo vetor intravítreo alvo e evoluído da empresa, R100, e uma carga útil que expressa o aflibercept e um VEGF-C RNAi. Esta carga dupla de transgene inibe 4 fatores angiogênicos: VEGF A, B, C e PlGF. 4D-150 é projetado para uma única entrega intravítrea de baixa dose.

Fonte: Ophthalmology Times