Tratamento de retinose pigmentar ligada ao X.
Beacon Therapeutics trata o primeiro paciente no
ensaio de registro VISTA para AGTC-501 – 13 de junho de 2024 – David Hutton
VISTA é um estudo central global, randomizado, controlado, mascarado e multicêntrico que avalia a eficácia, segurança e tolerabilidade de 2 níveis de dose de AGTC-501 para o tratamento de retinose pigmentar ligada ao X.
Beacon Therapeutics Holdings Limited anunciou o tratamento do primeiro paciente em seu ensaio clínico VISTA de registro (NCT04850118) com seu ativo principal, AGTC-501 (laruparetigene zovaparvovec).
De acordo com um comunicado à imprensa, VISTA é um estudo global multicêntrico, randomizado, controlado, mascarado e fundamental que avalia a eficácia, segurança e tolerabilidade de 2 níveis de dose de AGTC-501 para o tratamento de retinite pigmentosa ligada ao X (XLRP) em comparação com um grupo de controle não tratado.
De acordo com o comunicado à imprensa, a empresa usará os dados gerados no ensaio VISTA, em combinação com os dados dos estudos de Fase 1/2 HORIZON e Fase 2 SKYLINE, incluindo todos os dados de longo prazo disponíveis, para apoiar um BLA nos EUA. e um MAA na Europa para o tratamento de pacientes com XLRP.
AGTC-501 recebeu Fast Track nos Estados Unidos, uma Designação de Medicina Inovadora (ILAP) no Reino Unido, Medicina Prioritária (PRIME) na UE para o tratamento de XLRP causado por mutações no gene RPGR.
Darin Curtiss, PharmD, vice-presidente global de Desenvolvimento Clínico da Beacon Therapeutics, observou que a empresa espera progredir no AGTC-501.
“Este é um marco importante para o desenvolvimento clínico contínuo do AGTC-501, que oferece o potencial de transformar o prognóstico dos pacientes com XLRP, permitindo-lhes ver melhor ou manter a sua visão atual”, disse ele no comunicado à imprensa.
David Birch, PhD, diretor científico da Retina Foundation of the Southwest, destacou que esta etapa é fundamental para o progresso do desenvolvimento do AGTC-501.
“Estamos muito satisfeitos por iniciar a fase final deste importante ensaio de terapia genética para a retinose pigmentar ligada ao X”, disse ele no comunicado à imprensa. “Isso trará esperança a milhares de jovens afetados por esta doença. Os resultados até agora têm sido muito encorajadores.”
XLRP, uma doença órfã que afeta aproximadamente 17.000 pacientes nos EUA e na UE5, é uma doença retiniana hereditária grave e agressiva que muitas vezes leva à cegueira na meia-idade, sem opções de tratamento disponíveis. A doença é causada principalmente por mutações no gene regulador GTPase da retinose pigmentar (RPGR).
De acordo com o comunicado à imprensa, AGTC-501 expressa a proteína RPGR completa e os pesquisadores acreditam que é provável que ela resgate a função dos fotorreceptores de bastonetes e cones, tornando-a excepcionalmente adequada como um tratamento potencial para melhorar a vida de pacientes com XLRP.
No início deste ano, resultados provisórios de segurança e eficácia de 12 meses para o ensaio SKYLINE de Fase 2 em pacientes com retinite pigmentosa ligada ao X (XLRP) na 47ª Reunião Anual da Sociedade Macula em Palm Springs, Califórnia.
De acordo com o comunicado de imprensa da empresa,2 dados de 12 meses de homens com XLRP demonstraram uma taxa de resposta (definida como uma melhoria na sensibilidade da retina, avaliada por microperimetria, de pelo menos 7 decibéis (dB) em pelo menos 5 loci) de 63 % nos olhos do estudo tratados com uma dose elevada (6,8 E+11 vg/olho) de AGTC-501.
Além disso, Mark Pennesi, MD, PhD, FARVO, diretor de Genética Oftalmológica da Retina Foundation em Dallas, Texas; e professor de Oftalmologia e Professor de Genética Molecular e Médica, Divisão de Genética Oftalmológica Paul H. Casey do Casey Eye Institute, Oregon Health and Science University, observou na apresentação que as taxas de resposta nos olhos do estudo tratados com uma dose baixa (7,5 E+ 10 vg/olho) de AGTC-501 foram semelhantes aos olhos não tratados na coorte de alta dose (0% para ambos). Além disso, os pacientes da coorte de altas doses também demonstraram uma melhora robusta na função visual, incluindo a sensibilidade média da retina. AGTC-501 foi bem tolerado e não houve eventos de segurança clinicamente significativos associados ao tratamento, e quaisquer eventos adversos relacionados ao tratamento foram em sua maioria não graves e de gravidade leve a moderada.
Fonte: Modern Retina