FDA concede autorização para aplicação de IND à Opus Genetics para…

OPGx-001 para tratamento da doença da retina LCA5 – 4 de dezembro de 2022 – David Hutton

De acordo com a empresa, o OPGx-001 é o primeiro programa da Opus a entrar em avaliação clínica e foi projetado para tratar a perda de visão devido a mutações no gene LCA5, que causa uma das formas mais graves de amaurose congênita de Leber, doença que causa cegueira.

A Opus Genetics anunciou que a FDA liberou seu pedido de Investigational New Drug (IND) para um ensaio clínico de Fase 1/2, primeiro em humanos (NCT05616793) de OPGx-001 em pacientes com amaurose congênita de Leber (LCA) resultante de mutações bialélicas no gene LCA5 ( LCA5 ).

De acordo com um comunicado de imprensa, o OPGx-001 é um vetor de vírus adeno-associado 8 (AAV8) para fornecer com precisão um gene LCA5 funcional aos fotorreceptores da retina. Atualmente, não há tratamentos aprovados para indivíduos com perda de visão relacionada ao LCA5 .

Ben Yerxa, PhD, CEO da Opus, apontou no comunicado que a empresa foi fundada Opus há pouco mais de um ano para mover rapidamente tratamentos potenciais promissores para a clínica para pacientes necessitados.

“Esta autorização da FDA de nosso aplicativo IND para OPGx-001 para LCA5 marca um marco significativo para a Opus, como nosso primeiro programa a entrar na clínica”, explicou ele. “Estudos pré-clínicos em modelos in vitro e in vivo de LCA5 forneceram suporte para a segurança e eficácia do OPGx-001. Estamos ansiosos para iniciar nosso primeiro teste em humanos de OPGx-001 no início de 2023 e continuar a construir e avançar nosso pipeline de terapias genéticas para doenças retinianas hereditárias não tratadas em paralelo”.

A Fase 1/2, open-label, ensaio de escalonamento de dose avaliará a entrega subretiniana de OPGx-001 em nove pacientes adultos com LCA5 . O objetivo do estudo é avaliar a segurança e o benefício potencial. Assim que a segurança em adultos for confirmada, a Opus planeja adicionar uma coorte pediátrica.

OPGx-001 é projetado para tratar uma forma de amaurose congênita de Leber (LCA) devido a mutações bialélicas no gene LCA5 ( LCA5 ), que codifica a proteína lebercilina. LCA5 é uma degeneração retiniana hereditária grave de início precoce. Estudos em pacientes LCA5 relataram evidências para a dissociação da arquitetura da retina e função visual nesta doença, sugerindo uma oportunidade para intervenção terapêutica por meio de aumento de genes.

OPGx-001 utiliza um vetor de vírus adeno-associado 8 (AAV8) para entregar com precisão um gene LCA5 funcional para fotorreceptores na retina. Dados pré-clínicos, incluindo modelos de iPSC animais e humanos, demonstraram preservação da estrutura da retina e função visual quando OPGx-001 foi administrado antes do pico de gravidade da doença.

Fonte: Modern Retina